基因治疗兴起，疾病治疗新希望

基因治疗就是利用基因转移技术将外源基因插入病人的适当的受体细胞中，从而利用外源基因制造的产物治疗某种疾病。基因治疗与以前的常规治疗方法大为不同，传统的疾病的治疗针对的是因基因异常而导致的各种症状，但是基因治疗时通过改变变异基因而达到根治疾病的效果。基因治疗分为二种形式，体细胞基因治疗和生殖细胞基因治疗，生殖细胞治疗因会引起遗传改变而受到限制，因此如今开展的基因治疗只限于体细胞。

目前，基因治疗的策略常有7种：基因矫正、基因置换、基因增补、基因失活、自杀基因、免疫治疗、耐药治疗。细胞基因治疗采用将基因转移到基因组上非特定座位，即随机整合。只要该基因能有效地表达出其产物，便可达到治疗的目的。这不是修复基因结构异常而是补偿异常基因的功能缺陷，这种策略易于获得成功。体细胞基因治疗不必矫正所有的体细胞，因为每个体细胞都具有相同的染色体。有些基因只在一种类型的体细胞中表达，因此，治疗只需集中到这类细胞上。其次，某些疾病，只需少量基因产物即可改善症状，不需全部有关体细胞都充分表达。

基因治疗在1990年第一次进行了人体试验，截至2004年6月底，全世界范围内基因治疗的临床试验方案已有987个。基因治疗一度在欧美掀起了一股研究热潮。中科院北京基因组研究所副研究员聂凌虎说。自2000年以来，法国巴黎内克尔医院Fischer教授对17名患有严重联合免疫缺陷病的儿童实施基因疗法，正常的基因植入到患儿体内，修复有缺陷的免疫系统，当时疗效很显著，但是从2003年开始，其中5名患者出现了类似白血病症状，后有一名患病儿童死亡。这个事件的发生让人们和科学家们都开始质疑基因治疗的真实效果，并开始意识到基因治疗可能具有潜在的、长期的副作用。大量基因治疗临床试验被搁浅，人们对于基因治疗的期望也一度跌入谷底。

据后面一系列的研究表明，基因治疗产生副作用的罪魁祸首就是输送治疗基因到达靶点的载体。目前，在基因治疗领域主要攻克的对象就是载体，通过改造使其提高安全性和效率。，而非病毒载体就是一种新的研究方向。至今我国已有6个基因治疗方案进入或即将进入临床试验。总的来看,我国基因治疗产业比美国落后了约4年,正处于成长阶段,绝大部分还处于实验室研究阶段,仅有大约5个项目通过审批进入特批临床试验或I、Ⅱ期临床试验。

经过十多年的发展，基因治疗的研究已经取得了不少进展，有望在肿瘤、艾滋病、遗传病等领域开展更深层的基因治疗。但是，如今都还处于初期临床试验阶段，还不能保证稳定的疗效和安全性。尽管基因治疗的前途迷茫，但基因治疗的发展趋势仍是令人鼓舞和向往的。或许基因治疗这一新技术将会推动21世纪的医学革命，成为重大疾病根治的福音。

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