定制人造染色体可望治疗血友病(血友病有哪些症状？)

在细胞里添加一整条“定制”的人造染色体，可望成为用基因技术治疗遗传疾病的一种新做法。加拿大一家公司用小鼠进行的初步试验表明，人造染色体的确能使所需的基因发挥作用。

基因是染色体上的片段，遗传疾病是由基因缺陷引起的，用完好无损的基因取代有缺陷的基因，可治疗疾病。以前基因疗法的普遍做法是，以无害的病毒为载体，将所需基因运送到患者细胞染色体需要修补的地方。但病毒的“载货量”太小，只能运送一两个小基因，而许多疾病需要修补多个基因才可能治好。要让病毒在准确的地点“卸货”也很不容易，有时候病毒携带的基因会落到染色体错误的地方上，导致癌症。

于近日出版的英国《新科学家》杂志报道说，现在世界各地已有一些研究小组在尝试新方法，通过添加整条染色体而不是替换单个基因来治病。加拿大染色体分子系统公司的科学家说，他们以正常小鼠的染色体关键“零件”为基础，制造出了人造染色体。它能像正常染色体那样分裂和遗传，所携带的特定基因能发挥作用。

科学家培育了一批内部包含人造染色体的细胞，往一部分细胞的人造染色体里添加一个基因，该基因可产生一种人类血液激素——红细胞生成素。随后，科学家将这些细胞注射到小鼠体内，结果小鼠体内的红细胞数量显著增加，显示人造染色体携带的红细胞生成素基因发挥了作用。而那些人造染色体内不含该基因的细胞，注射到小鼠体内后就不会引起这种效果。

科学家认为，利用类似的方法，可望治疗血友病等。医生可从患者身上提取细胞，添加携有所需基因的人造染色体，再将细胞注射给患者本人。人造染色体的基因运载能力比病毒大得多，可以携带多个基因。

不过，在进行人体试验之前，还需要更多的研究以证明这类方法。

血友病有哪些症状？

血友病是一组遗传性凝血功能障碍的出血性疾病。本病包括血友病甲(Ⅷ子缺乏症或称AHG缺乏症)、血友病乙(Ⅸ因子缺乏症或称PTC缺乏症)和血友病丙(Ⅺ子缺乏症或称PTA缺乏症)。血友病甲或血友病乙的遗传方式均是伴性隐性遗传，由女性传递而男性发病。血友病丙可以是不完全隐性的常染色体遗传。约有30%的血友病患者家族中无同样病发现，可能是由于基因新的突变所致。

血友病甲(乙)最突出的表现是轻微损伤后的严重出血。发病年龄多在初学走路的婴儿及学龄前儿童，新生儿发病较少。血友病丙的症状很轻。血友病特征性的出血表现为关节的自发性或轻微损伤后的积血，出现血友病性关节病，轻微损伤后的皮下淤斑或血肿。常因小的伤口、小型手术、拔牙后出血不止，消化道出血及血尿较为少见。

目前血友病有效的治疗措施是补充所缺乏的凝血因子(替代疗法)。严重出血者，宜用抗血友病球蛋白浓缩剂(如冷沉淀物)及高浓度的浓缩物。因各凝血因子在体内的生物活性半衰期不同，如因子Ⅷ为8～12小时、因子Ⅸ为18～24小时，故重复补充凝血因子的间隔时间应以此理论为依据，同时测定血浆中因子Ⅷ或Ⅸ的浓度。如患者失血量很大，输鲜血可补充凝血因子又可以纠正贫血。血友病甲患者如肌肉和(或)关节出血时，因子血浓度须补充至20%～30%，中等手术的术前准备须补充至30%～50%，大手术须补充至60%～100%；血友病乙的因子Ⅸ浓度，需相应的补充至15%～20%、40%～60%以上。肌肉出血通常为自限的，禁忌血肿穿刺。如受累关节已发生畸形，活动受限者，应做适当理疗或考虑矫形手术。

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